一個只要充分治療就能夠與正常健康人無異的群體，為什么一直在生命質(zhì)量低下、高致殘率和死亡率的困境中掙扎？

　　文/林蔚

　　“在全世界難以計數(shù)的各種節(jié)日、紀念日中，‘世界血友病日’恐怕是最‘小眾’的紀念日了。”在4月17日以“人人享有治療”為主題的二十一個世界血友病日到來之際，快人快語的吳潤暉接受采訪時的第一句話就抓住了本刊記者的注意力。

　　所謂“小眾”，確實“小”到了在茫茫人海中可以被忽略的程度。據(jù)統(tǒng)計，全國注冊的血友病患者只有8000人。“但是，每個生命都有尊嚴，‘小眾’更需要社會關(guān)注�！眳菨檿熣f。

　　一個極其痛苦的群體

　　事實上，這個群體本不該如此之“小”。長期致力于血友病研究與治療的吳潤暉告訴本刊記者，如果以流行病調(diào)查結(jié)果計算，血友病的發(fā)病率高達萬分之一，中國的血友病患者理論上至少應該達到13萬。之所以注冊率如此之低，一方面是因為診斷率低，相當多病人因關(guān)節(jié)病變就診，都被當作關(guān)節(jié)炎治療；一方面因治療費用太高，相當多確診的患者不正規(guī)就醫(yī)，無法被錄入衛(wèi)生部“血友病病例管理信息系統(tǒng)”。

　　這是一個如果不治療或治療不及時便異常痛苦的群體。因為體內(nèi)先天性缺乏某種凝血因子，他們從小就不能像正常人一樣活動，不能被人碰撞，反復發(fā)生，并且靠自身機能難以止住的關(guān)節(jié)、肌肉、皮下、內(nèi)臟等無所不在的出血，不僅使他們隨時面臨著肢殘和死亡的威脅，而且出血時有如婦女生產(chǎn)般的持續(xù)劇痛使他們常陷入生不如死的境地。

　　這又是一個只要充分治療就能夠與正常健康人無異的群體。據(jù)有關(guān)資料，目前，在發(fā)達國家，血友病患者的平均壽命已經(jīng)等同于正常人群，兒童病人的生活等同甚至由于社會的關(guān)注而高于正常同齡孩子。以加拿大為例，該國血友病患者的平均壽命已達84.16歲，15歲前沒有致殘病例發(fā)生，成人后跟正常人一樣都能擔負起社會和家庭棟梁之責(血友病人均為男性)。

　　相比之下，我國血友病患者顯然痛苦得多。本刊記者了解到，因為無力支付巨額治療費用，我國絕大多數(shù)血友病患者，特別是農(nóng)村貧困地區(qū)的患者很難得到及時救治，90%以上會出現(xiàn)肢體殘疾。兒童期的治療是有效防止肢殘的重要途徑，然而，吳潤暉領(lǐng)導的北京兒童醫(yī)院血友病工作組曾作過的統(tǒng)計表明，我國血友病患兒中有近60%在學齡期前后都會逐步出現(xiàn)關(guān)節(jié)出血，其中有87%左右的孩子會肢殘；有13%以上的患兒會發(fā)生顱內(nèi)出血，其中近16%的孩子會死亡或放棄治療；而心理發(fā)育更為堪憂，6歲以上患兒中有近48%的孩子認知不良，因恐懼出血而產(chǎn)生嚴重焦慮和抑郁情緒的比例更是高達95.6%；因為隨時可能的出血威脅，相當多的患兒無法上學，勉強上學的孩子，也不能參與集體活動和體育鍛煉。

　　血友病患者的兩大困境

　　據(jù)吳潤暉介紹，與其他不少發(fā)展中國家一樣，我國血友病患者之所以一直在生命質(zhì)量低下、高致殘率和死亡率的困境中掙扎，最主要的原因一是缺“錢”，二是少“藥”。

　　全世界醫(yī)療界目前對血友病采取的都是替代療法，即給患者輸入其自身短缺的凝血因子，從而使病人從疾病狀態(tài)轉(zhuǎn)變?yōu)檎�常狀態(tài)。

　　可以說，治療方法并不復雜，但是，其費用之高卻足以讓絕大多數(shù)人望而生畏。吳潤暉給本刊記者算了一筆賬：如果僅僅保證生命，所需因子為500～800單位/公斤體重/年；想要生活自理，則需要1000～1200單位/公斤體重/年；若希望獲得與正常人差不多的身心狀態(tài)，那起碼需要3000單位/公斤體重/年。而從血漿中提取的“血源因子”每單位的價格為2元，以一個體重30公斤的10歲孩子為例，每年其生命保證需要4.8萬元，基本生活質(zhì)量保證需要9.6萬元，正常身心健康需要28.8萬元。而如果使用非血漿提取的“重組因子”，所需費用更是高達上述數(shù)字的4倍。

　　因此，即便在發(fā)達國家，如果沒有政府“買單”，血友病患者的命運也同樣會是非殘即死，或先殘后死。吳潤暉說，她感到欣慰的是，近兩年來，國內(nèi)已有北京、上海、天津、廣東、江蘇、浙江、貴州、云南等不少地方先后將血友病納入了醫(yī)保報銷范圍，北京年報銷額度已達27萬元，上海則通過多途徑達到了全報。

　　這樣的舉措，其顯著效果迅速從門診反映出來。吳潤暉說，以她供職的北京兒童醫(yī)院的情況看，現(xiàn)在，至少北京籍的患兒，已很少有過去那種因急性關(guān)節(jié)出血抱著腿來尋求急救的了。

　　但是，全國還有相當多地方的醫(yī)保至今仍將血友病拒之門外，治不起被家長放棄的患兒還不在少數(shù)。曾有一個內(nèi)蒙古患兒，當屠宰工的父親決定放棄，患兒同樣年幼的哥哥給吳潤暉打電話，求吳阿姨救救弟弟。吳潤暉說，如果不是將他納入一個兒童血友病預防治療研究項目，獲得贈藥，這個孩子現(xiàn)在可能已經(jīng)不在了。

　　在治不起的同時，因為國內(nèi)不能生產(chǎn)“重組因子”，能生產(chǎn)“血源性因子”的企業(yè)也僅有三家，對血友病患者意味著生命的“因子”常常一藥難求。吳潤暉說，缺VIII因子的血友病A患者在沒有人血源因子的情況下，還可選擇重組VIII因子，但那些缺少凝血酶的血友病B患者處境就更加困難。由于因子短缺，一度甚至導致本來就承受著沉重經(jīng)濟壓力的患者不得不到“黑市”去買高價因子。近一年時間，藥荒雖略有緩解，但并未根本好轉(zhuǎn)，對未來，不光患者，還有醫(yī)生都仍然心有余悸。

　　政府應為“血友”撐起生命

　　在社會福利短期內(nèi)難以達到發(fā)達國家水平的現(xiàn)階段，為了讓中國的血友病患者盡可能不殘，盡可能有較好的生活質(zhì)量，中國醫(yī)療界一直在探索適應中國經(jīng)濟發(fā)展階段的血友病治療方法。

　　吳潤暉告訴本刊記者，目前，國際上血友病治療的理念已從出血后應急式按需治療轉(zhuǎn)向了出血之前的預防治療。因為出血后的按需治療，即便是不計成本地缺多少因子就充分地補充多少因子，也不能阻止患者關(guān)節(jié)病變(致殘)。上世紀50年代，像吃飯一樣每周定時定量輸入凝血因子，以保證患者體內(nèi)因子濃度始終保持在中度水平，從而杜絕出血的預防治療開始進入臨床。正是因為幾十年前的治療模式的改變，才使得今天歐美的血友病人都能保有完美的關(guān)節(jié)，能擁有與正常人一樣的人生。

　　全盤引進歐美國家的做法顯然是不現(xiàn)實的。中國與不少發(fā)展中國家一樣，都在尋找用盡可能小的劑量達到使兒童患者到成年維持一定的正�；顒幽芰�和獨立生活能力的預防治療的有效方案。吳潤暉和同事們的臨床研究表明，采用小劑量預防治療，在不增加費用的情況下，患兒關(guān)節(jié)的出血次數(shù)比之前減少了80%以上。吳潤暉說，這讓她看到了中國血友病患者更有尊嚴的未來。

　　盡管如此，吳潤暉仍表示自己無法欣慰。因為盡管中國醫(yī)生們嘗試的小劑量預防治療模式其劑量只有歐美國家充分預防治療的1/4，其費用仍是絕大多數(shù)中國患者無力擔負的。

　　“我的最大心愿是醫(yī)改�！边@是不久前在接受一項關(guān)于血友病患兒生活質(zhì)量評估調(diào)查時，一名六七歲患兒在調(diào)查表上寫下的心愿。其超越年齡的“成熟”讓人心碎。吳潤暉說，在第21個世界血友病日到來之際，希望全社會更多地了解血友病，關(guān)注血友病，更希望各地各級政府真正本著以人為本的精神，為血友病患者撐起生命，不僅把血友病納入醫(yī)保，而且要提高報銷比例和額度。特別是，在國產(chǎn)血液性因子供不應求時，建議將進口重組因子納入報銷范圍。

　　同時，吳潤暉表示，政府可考慮借鑒麻醉藥品管理辦法將凝血因子作為特殊藥品嚴加管理，切斷其從生產(chǎn)企業(yè)或醫(yī)藥公司流入“黑市”之路，以保證患者不為斷藥而焦慮。

　　作為兒童血友病專家，吳潤暉還特別提出，希望政府在制定有關(guān)政策時，更多地向血友病兒童傾斜。因為只要兒童期得到及時有效的治療，就完全能避免殘疾，過上正常人的生活�！�